Ghép tế bào gốc ở trẻ em: Cơ hội nghìn vàng dành cho ai?

Ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy) là liệu pháp điều trị kỹ thuật cao, trong đó tế bào gốc tạo máu được đưa vào cơ thể, thay cho tế bào gốc bị tổn thương hoặc bất thường.

Ca ghép tế bào gốc được thực hiện tháng 4 vừa qua giữa sự phối hợp của BV Nhi Trung ương và Viện Huyết học và Truyền máu Trung ương.
Cầu kỳ như ghép tủy

Kể từ ca cấy ghép đầu tiên năm 2006, đã có 10 trẻ mắc bệnh hiểm nghèo như suy tủy, thiếu máu di truyền, thực bào máu được cứu sống tại Bệnh viện Nhi Trung ương nhờ phương pháp này.

TS Dương Bá Trực, Nguyên trưởng khoa Huyết học lâm sàng, chia sẻ: "Mỗi ca cấy ghép thành công là chặng đường gian nan cho cả người bệnh và thầy thuốc, không phải trường hợp nào cũng hội tụ đủ điều kiện để tiến hành".

TS Trực cho biết cấy tế bào gốc là một quá trình hết sức phức tạp, có thể kéo dài vài tháng. Các bác sĩ sẽ xác định liệu trẻ có phù hợp để cấy ghép hay không, và nếu có thì cần ghép tự thân (lấy tủy của chính người bệnh) hay dị ghép (lấy tủy của người hiến).

Trong trường hợp dị ghép, phải tìm kiếm người hiến tủy khỏe mạnh, phù hợp về mô và hệ kháng nguyên bạch cầu (HLA). Đây là điều không mấy dễ dàng vì ngay các thành viên cùng huyết thống cũng chỉ phù hợp tủy trong 25% trường hợp.

Bản thân bệnh nhi phải trải qua ít nhất 6 tháng điều trị, với nhiều giai đoạn. Trước cấy ghép, các bác sĩ tiến hành liệu pháp điều kiện hóa, nhằm tiêu diệt các tế bào bệnh (chẳng hạn tế bào ung thư), tạo khoảng trống trong tủy cho các tế bào ghép trú ngụ và sinh sản. Trong đa số trường hợp, hóa trị liều cao kết hợp hoặc không kết hợp xạ trị toàn thân sẽ được chỉ định, nhằm điều trị tận gốc bệnh ác tính nền, đồng thời giảm tình trạng thải ghép, giảm các phản ứng bất lợi giữa mảnh ghép và chủ.

Sau giai đoạn điều trị điều kiện hóa là giai đoạn thu hoạch và truyền tế bào gốc. Lúc này, trẻ được theo dõi hết sức sát sao để đảm bảo các tế bào gốc mới hòa nhập với tủy xương và bắt đầu sản xuất tế bào máu mới. Các biểu hiện thải ghép hay mảnh ghép chống chủ cần được phát hiện và xử lý kịp thời.

Sau ghép, nguy cơ mắc bệnh nhiễm trùng của trẻ rất cao. Hệ miễn dịch đã bị suy yếu do điều trị điều kiện hóa và cấy ghép không còn khả năng chống vi khuẩn và các tác nhân gây bệnh khác. Nguy cơ này đặc biệt cao ở trẻ dị ghép vì sau cấy ghép trẻ phải tiếp tục dùng thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép. Trẻ sẽ chỉ được ra viện khi sức khỏe tốt và mảnh ghép đã ổn định.

Trong vòng 3 tháng đến 1 năm sau khi xuất viện, các cháu cần hạn chế tới nơi đông người. Lý do là vì khi hệ miễn dịch suy yếu, kể cả bệnh nhiễm trùng đơn giản như cảm cúm cũng có thể trở nên nghiêm trọng, thậm chí có thể gây chết người nếu không được điều trị.

Nhiều trẻ được cứu sống

Trường hợp cháu Nông Minh Kh. 4 tuổi, tỉnh Hòa Bình vừa được ghép tế bào gốc thành công để lại trong TS Dương Bá Trực nhiều cảm xúc. Ngay từ lúc 1 tuổi, Kh. đã xanh xao, vàng da do bị thiếu máu, được chẩn đoán mắc bệnh thiếu máu di truyền Beta Thalassemia thể nặng. Trước khi được cấy ghép tế bào gốc, Kh. thường xuyên phải truyền hồng cầu và tiểu cầu để duy trì cuộc sống. Mỗi lần đưa con từ Cao Bằng về Bệnh viện Nhi trung ương truyền máu là một lần vất vả đối với cha mẹ.

Năm 2012, mẹ bé Kh. lần đầu được các bác sĩ tư vấn về phương pháp “ghép tế bào gốc tạo máu” để trị bệnh thiếu máu. Rất may, chị gái hơn Kh. 3 tuổi là một trẻ khỏe mạnh, có xét nghiệm HLA trùng với em trai đã được chọn làm người hiến. Tuy nhiên tại thời điểm đó sức khỏe 2 chị em chưa đáp ứng điều kiện cấy ghép nên phải đợi tới khi chị lớn hơn, nặng 20 kg trở lên mới có thể lấy tủy an toàn.

Trong thời gian này, Kh. vẫn phải truyền máu và thải sắt để cơ thể đáp ứng với việc ghép tủy tốt nhất. Sau Tết âm lịch 2014, cháu được vào viện chuẩn bị cho việc ghép tủy. Vì Kh. còn nhỏ (4 tuổi) nên mẹ cũng được cách ly trong buồng vô trùng để cùng các bác sĩ và điều dưỡng chăm sóc con.

Nhờ được chuẩn bị kỹ càng, ca ghép tủy đã diễn ra suôn sẻ. Chỉ sau đó 4 tuần Kh. được ra khỏi phòng cách ly, sức khỏe cả 2 chị em đều ổn định. Đến nay, các bác sĩ bệnh viện Nhi Trung ương vẫn thường xuyên dõi theo sự phát triển của Kh. và vui mừng khi biết em đã trở lại cuộc sống học tập, vui chơi như các bạn.

Theo TS Trực, lĩnh vực ghép tế bào gốc tạo máu trên thế giới đang có những bước phát triển tiến bộ, các bác sĩ đã có thể tiến hành cấy ghép cho những cặp ít phù hợp về HLA. Điều này giúp bệnh nhân có thêm cơ hội tìm được nguồn tủy phù hợp, ngay cả với người cho không cùng huyết thống.

Tại bệnh viện Nhi Trung ương, ghép tế bào gốc tạo máu đã được áp dụng thành công cho các bệnh nhi suy tủy, thiếu máu di truyền thalassemia và thực bào máu. Bệnh viện đang tiếp tục nghiên cứu, ứng dụng kỹ thuật này trong điều trị các bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng, mang lại tương lai tươi sáng hơn cho các bệnh nhi.

Khánh Ngọc