Đột phá trong phát triển thuốc tế bào gốc đầu tiên ở Việt Nam

Nghiên cứu về tế bào gốc trên thế giới đã có từ lâu, thử nghiệm nó trong y khoa cũng đã xuất hiện từ năm 1981. Tại Việt Nam, nghiên cứu về tế bào gốc được khởi động từ năm 1995, nhưng bắt đầu thử nghiệm lâm sàng lần đầu tiên vào năm 2007.

Từ đó đến nay, qua nhiều thử nghiệm độc lập ở các bệnh viện lớn trong cả nước, tế bào gốc đã có nhiều ứng dụng trong việc điều trị các vết loét khó lành, viêm khớp gối, phổi tắc nghẽn mãn tính hay tiểu đường tuýp 1.

Một trong số các ứng dụng thành công nhất của tế bào gốc là điều trị thoái hóa khớp hay thoái hoá đĩa đệm ở nước ta.

Bệnh của những cơn đau hành hạ

Thoái hóa khớp là bệnh lý xuất hiện khi chất nhờn nội khớp dần giảm đi, khiến việc di chuyển của người bệnh gặp khó khăn. Ở giai đoạn cuối, sụn bị tổn thương gây ra những cơn đau kéo dài.

Để điều trị bệnh này, trước đây y khoa thường dùng phương pháp tiêm kháng viêm giảm đau. Tuy nhiên thời gian không kéo dài lâu mà lại dễ gây ra tác dụng phụ. Sau đó, y học phát triển đã tái tạo được chất nhờn nội khớp (acid hyaluronic) dùng để tiêm vào khớp gối, có tác dụng kéo dài khoảng 6 tháng.

Dù vậy, các phương pháp này có nhược điểm là tốn kém chi phí điều trị, không thể chữa trị dứt điểm bệnh mà chủ yếu làm giảm triệu chứng, giảm đau và kiểm soát viêm, không có tác dụng ngăn chặn hay tái tạo tế bào sụn khớp đã bị tổn thương.

Tương tự, thoái hóa đĩa đệm là tình trạng lớp vòng xơ bao quanh nhân nhày bị rách khiến nhân nhày giảm dần do ma sát. Bệnh này cũng được chẩn đoán bằng những cái tên khác nhau như đau thần kinh tọa, gai cột sống, thoát vị đĩa đệm. Các phương pháp điều trị phổ biến là làm giảm triệu chứng đau bằng thuốc, tập vật lý trị liệu và thay bằng đĩa đệm nhân tạo.

Dễ thấy, các phương pháp này đều không điều trị tận gốc bệnh, dễ xuất hiện tình trạng hết bệnh ở đốt đĩa đệm này lại xuất hiện bệnh ở đốt đĩa đệm khác.

Theo thống kê của Tổ chức Y tế thế giới (WHO), thoái hóa khớp chiếm 10,41% các bệnh về xương khớp ở nước ta. Việc điều trị căn bệnh này đã trở thành mối ưu tiên hàng đầu đối với các y bác sĩ Việt Nam và giải pháp tiên tiến nhất đã ra đời, đó là sử dụng tế bào gốc.

Vì sao lại là tế bào gốc trung mô từ mỡ?

Tế bào gốc là tế bào có khả năng tự nhân lên vô hạn và tự biệt hóa thành tế bào khác nhau trong cơ thể. Trong y khoa, có hai dạng tế bào gốc có thể lấy được là tế bào gốc phôi và tế bào gốc trưởng thành. Mặc dù tế bào gốc phôi nhìn chung là tốt hơn tế bào gốc trưởng thành, việc sử dụng nó bị ngăn cấm bởi các chuyên gia lo ngại vấn đề về đạo đức.

Do đó, các thành tựu và nghiên cứu y khoa hiện nay chỉ tập trung vào tế bào gốc trưởng thành. Trong đó, việc sử dụng tế bào gốc này trong các mô khác nhau (não, tủy, máu, da, cơ xương) cũng đặt ra những thách thức không hề nhỏ bởi chúng chỉ có khả năng biệt hóa thành những dạng nhất định.

Bước tiến lớn trong nghiên cứu tế bào gốc chỉ xuất hiện khi các nhà khoa học tìm ra tế bào gốc trung mô. Tế bào gốc này rất dễ nuôi cấy, có thể biệt hóa thành mỡ, xương, sụn, thần kinh, cơ và rất phổ biến trong cơ thể người. Đặc biệt, nó còn tiết ra hoạt chất nuôi dưỡng tế bào, tái tạo mạch máu, chống viêm, ngăn chặn tế bào chết… những đặc điểm rất phù hợp trong việc điều trị bệnh lý thoái hóa khớp hay thoát vị đĩa đệm cột sống.

Tế bào gốc trung mô tồn tại ở tủy xương, mô mỡ, dây rốn trẻ sơ sinh, nhau thai. Tuy nhiên, dựa trên các đặc điểm về sự an toàn, ít xâm lấn, giảm thiểu chi phí, tế bào gốc trung mô từ mỡ hiện đang là nguồn thu dồi dào nhất. Mổ đẻ, hút mỡ bụng làm đẹp cũng có thể tận dụng để lấy tế bào gốc trung mô từ mô mỡ này.

Khó khăn nhất ở quá trình này là phân lập tế bào gốc từ mô mỡ trong phòng thí nghiệm, tiến tới tách chiết số lượng đủ lớn bằng kit. Sau khi đã có số lượng kit đủ để sản xuất, việc thử nghiệm trên bệnh nhân mới bắt đầu. Kết quả là sau 10 năm, thuốc tế bào gốc đầu tiên của Việt Nam đã ra đời dưới tên gọi Cartilatist.

Tuy nhiên, đây mới chỉ là bước đầu của quá trình thương mại hóa. Một khi đánh giá lâm sàng giai đoạn 2020-2021 trên thuốc cho ra kết quả tốt, quá trình sản xuất quy mô lớn mới được triển khai. Khi đó, giá thuốc mới có thể giảm đáng kể.

Bước đột phá của thuốc tế bào gốc

Trước đây, việc điều trị thoái hóa khớp gối ứng dụng tế bào gốc cho thấy nhiều hạn chế do phải lấy tế bào gốc tự thân của người bệnh. Điều này nghĩa là chất lượng tế bào gốc sẽ suy giảm theo tuổi tác gây ra hạn chế nhất định trong điều trị với bệnh nhân là người cao tuổi hoặc người gầy.

Do đó, việc nghiên cứu điều chế thành công thuốc tế bào gốc đầu tiên ở Việt Nam có ý nghĩa hết sức to lớn trong điều trị. Ưu điểm của nó là tế bào gốc được chọn để sản xuất là loại tốt, không phụ thuộc vào tế bào gốc của bệnh nhân, việc sản xuất được kiểm soát chất lượng chặt chẽ theo các hướng dẫn như GMP-WHO, giá thành có thể giảm nếu sản xuất hàng loạt.

Cartilatist, như đã nói ở trên, là sản phẩm do Viện Tế bào gốc, Trường Đại học Khoa học Tự nhiên, Đại học Quốc gia TP.HCM nghiên cứu. Công nghệ này đã hoàn thiện và đã chuyển giao thành công cho Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh sản xuất và thương mại từ năm 2020.

Các nghiên cứu viên làm việc tại Viện Tế bào gốc (ĐH Quốc Gia TP.HCM)

Thuốc tế bào gốc này là thế hệ thứ 3 của sản phẩm tế bào gốc ứng dụng trên người. Cụ thể, thế hệ 1 là ghép hỗn hợp giàu tế bào gốc mà 90% các cơ sở ghép tế bào gốc ở Việt Nam đang sử dụng. Thế hệ 2 là ghép tế bào gốc tinh sạch khoảng 10% các cơ sở còn lại đang làm. Thế hệ 3 là thế hệ tế bào gốc đồng loài, quy mô lớn gọi là thuốc tế bào gốc.

Trên thế giới, Hàn Quốc đã cấp phép sản xuất loại thuốc tương tự từ năm 2012 với tên gọi Cartistem. Khác biệt lớn nhất ở đây là thuốc của Hàn Quốc lấy tế bào gốc từ máu ở dây rốn còn thuốc của ta lấy tế bào gốc từ mô mỡ người.

Ngoài ra, điều kiện bảo quản cũng là rất khác nhau khi Cartilatist có thể bảo quản dài hạn trong điều kiện -86 độ C còn thuốc của Hàn Quốc bảo quản thời gian ngắn ở -4 độ C.

Tuy nhiên, với việc ra thị trường từ năm 2012, thuốc của Hàn Quốc đã đạt được những thành tựu nhất định và hiện đang trong giai đoạn 2 của thử nghiệm ở Mỹ và Nhật Bản. Dù vậy, với nhược điểm lớn là giá thành lên tới 20.000 USD cho một phác đồ điều trị cơ bản, thuốc của Hàn Quốc khó lòng được sử dụng trong điều trị bệnh ở Việt Nam.

Vì thế, sự ra đời của Cartilatist là một tín hiệu tích cực trong điều trị bệnh thoái hóa khớp. Báo cáo bước đầu cho thấy 60% bệnh nhân điều trị ở Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh cho kết quả khỏi bệnh, 30,16% đáp ứng tốt và chỉ 9,84% không thay đổi bệnh trạng, không có bệnh nhân nào gặp tác dụng phụ.

Hiện toàn liệu trình điều trị thoái hóa khớp cả hai gối bằng tế bào gốc ở Bệnh viện này có giá từ 40-60 triệu đồng (không được bảo hiểm), tương lai với việc ứng dụng thuốc tế bào trong sản xuất hàng loạt, giá thành điều trị có thể giảm đi, đem đến cơ hội tiếp cận điều trị cho các bệnh nhân gặp khó khăn về kinh tế.

Hữu Phương